എസ്എംഎയുടെ ചികിത്സയിലെ രണ്ട് മരുന്നുകൾ ചികിത്സാ മാർഗ്ഗനിർദ്ദേശങ്ങളിൽ ഉൾപ്പെടുത്തിയിട്ടുണ്ട്

എസ്എംഎ സയൻസ് ബോർഡ്, ആരോഗ്യമന്ത്രി ഡോ. ഫഹ്‌റെറ്റിൻ കോക്കയുടെ അധ്യക്ഷതയിൽ ബിൽകെന്റ് കാമ്പസിൽ വച്ചാണ് ഇരുവരും കൂടിക്കാഴ്ച നടത്തിയത്. യോഗത്തിന് ശേഷം മന്ത്രി കൊക്ക രേഖാമൂലം പ്രസ്താവന നടത്തി. എസ്എംഎ സ്കാനുകളുടെ ഫലങ്ങൾ, ചികിത്സ തുടരുന്ന രോഗികളുടെ ചികിത്സാ പ്രക്രിയകൾ, ചികിത്സാ രീതികളിലെ ഏറ്റവും പുതിയ സംഭവവികാസങ്ങൾ എന്നിവ യോഗത്തിൽ ചർച്ച ചെയ്തതായി മന്ത്രി കൊക്ക എസ്എംഎ സയന്റിഫിക് കമ്മിറ്റി യോഗത്തിന് ശേഷം രേഖാമൂലം പ്രസ്താവനയിൽ പറഞ്ഞു.

എസ്എംഎ പാരമ്പര്യവും പുരോഗമനപരവും വിട്ടുമാറാത്തതുമായ ന്യൂറോളജിക്കൽ രോഗമാണെന്ന് ഓർമ്മിപ്പിച്ചുകൊണ്ട് കോക്ക പറഞ്ഞു, “2016 വരെ, ലോകമെമ്പാടും അറിയപ്പെടുന്ന ചികിത്സയില്ലാത്ത ഈ രോഗം മൂലം ടൈപ്പ് -1 രൂപത്തിലുള്ള 90 ശതമാനം കുഞ്ഞുങ്ങളെയും ഞങ്ങൾക്ക് നഷ്ടപ്പെടുകയായിരുന്നു. , അവർ 2 വയസ്സ് എത്തുന്നതിന് മുമ്പ്. 2016-ൽ 'നുസിനേർസെൻ' എന്ന സജീവ ഘടകമുള്ള മരുന്ന് ലോകമെമ്പാടും പ്രയോഗിക്കാൻ തുടങ്ങിയതിന് ശേഷം, ഈ കുഞ്ഞുങ്ങളെ ജീവനോടെ നിലനിർത്താൻ അവസരം ലഭിച്ചു. ഈ വികാസത്തിന് തൊട്ടുപിന്നാലെ, ലോകമെമ്പാടുമുള്ള പല രാജ്യങ്ങളിലും മാതൃകയാക്കാവുന്ന ന്യൂസിനേർസെൻ ചികിത്സ നമ്മുടെ രാജ്യത്തെ എല്ലാ രോഗികൾക്കും സൗജന്യമായി നൽകാൻ തുടങ്ങി. നിലവിൽ, ഞങ്ങളുടെ രോഗികളിൽ 1024 പേർക്ക് ഈ ചികിത്സ സൗജന്യമായി ലഭിക്കുന്നു.

കാലക്രമേണ, ഈ ചികിത്സ കൂടുതൽ ഫലപ്രദമാകുന്നതിന് എത്രയും വേഗം പ്രയോഗിക്കേണ്ടതിന്റെ ആവശ്യകത ശാസ്ത്രീയ ഡാറ്റ കാണിക്കുന്നുവെന്ന് അടിവരയിട്ട്, ഈ പശ്ചാത്തലത്തിൽ 2022 മെയ് മാസത്തിൽ തുർക്കിയിൽ ഉടനീളം SMA നവജാതശിശു സ്ക്രീനിംഗ് ആരംഭിച്ചതായി കോക്ക ചൂണ്ടിക്കാട്ടി.

ഈ സാഹചര്യത്തിൽ ഇതുവരെ 753 കുഞ്ഞുങ്ങളെ എസ്എംഎ പരിശോധനയ്ക്ക് വിധേയമാക്കിയതായി മന്ത്രി കോക്ക പറഞ്ഞു. ഈ കുഞ്ഞുങ്ങൾക്ക് മരുന്ന് ആവശ്യമാണെന്ന് അവരുടെ ഫിസിഷ്യൻമാർ നിർണ്ണയിച്ചവർക്ക് ഞങ്ങൾ അവരുടെ ചികിത്സ എത്രയും വേഗം എത്തിച്ചു. നവജാതശിശു സ്‌ക്രീനിംഗ് പ്രോഗ്രാമിൽ രോഗനിർണയം നടത്തുകയും ന്യൂസിനേർസെൻ ചികിത്സയുടെ ലോഡിംഗ് ഡോസ് പൂർത്തിയാക്കുകയും ചെയ്ത ഞങ്ങളുടെ കുഞ്ഞുങ്ങളിൽ ആദ്യത്തെ 350 മാസത്തെ അതിജീവന നിരക്ക് 6 ശതമാനമായിരുന്നു.

"പ്രീമാരിറ്റൽ സ്ക്രീനിംഗ് പ്രോഗ്രാം ചെയ്യാൻ കഴിയുന്ന ചുരുക്കം ചില രാജ്യങ്ങളിൽ ഒന്നാണ് നമ്മുടെ രാജ്യം"

SMA സയന്റിഫിക് കമ്മിറ്റിയും കഴിഞ്ഞ 5 വർഷമായി രോഗ പ്രതിരോധവുമായി ബന്ധപ്പെട്ട സംഭവവികാസങ്ങൾ സൂക്ഷ്മമായി പിന്തുടർന്നിട്ടുണ്ടെന്നും ഈ ചട്ടക്കൂടിനുള്ളിൽ, ലോകത്തിലെ വളരെ കുറച്ച് രാജ്യങ്ങൾക്ക് മാത്രം ചെയ്യാൻ കഴിയുന്ന വിവാഹപൂർവ സ്ക്രീനിംഗ് പ്രോഗ്രാം നടപ്പിലാക്കിയിട്ടുണ്ടെന്നും പ്രസ്താവിച്ചു. . ഈ സ്ക്രീനിംഗിൽ എസ്എംഎയുടെ വാഹകരാണെന്ന് കണ്ടെത്തുന്ന ദമ്പതികൾക്ക് ആരോഗ്യമുള്ള കുഞ്ഞുങ്ങളെ പ്രാപ്തരാക്കുന്ന ജനിതക കൗൺസിലിംഗും സെലക്ടീവ് ഗർഭധാരണ ആപ്ലിക്കേഷനും സൗജന്യമായി നൽകുന്നു. ഇത് ചെയ്യാൻ കഴിയുന്ന ലോകത്തിലെ ചുരുക്കം ചില രാജ്യങ്ങളിലൊന്നാണ് നമ്മുടെ രാജ്യം, ”അദ്ദേഹം പറഞ്ഞു.

ലായനി രൂപത്തിലുള്ള എസ്എംഎ മരുന്നിന് ലൈസൻസ് നൽകുന്നതിനുള്ള അവസാന ഘട്ടത്തിലെത്തി

രോഗികൾക്ക് ആദ്യ മരുന്ന് ചികിത്സ നൽകുന്നതിനും അവരുടെ ഡാറ്റ പിന്തുടരുന്നതിനും പുറമേ, എസ്എംഎയിൽ ഉപയോഗിക്കുന്നതിനായി വികസിപ്പിച്ചെടുത്ത മറ്റ് മരുന്നുകളെക്കുറിച്ചുള്ള ശാസ്ത്രീയ സംഭവവികാസങ്ങളും സയന്റിഫിക് കമ്മിറ്റി സൂക്ഷ്മമായി നിരീക്ഷിക്കുന്നുണ്ടെന്ന് മന്ത്രി കോക്ക ഊന്നിപ്പറഞ്ഞു.

ഈ സാഹചര്യത്തിൽ, ന്യൂസിനേർസണിനൊപ്പം, സജീവ ഘടകമായ 'റിസ്ഡിപ്ലാം', സോൾജെൻസ്മ എന്ന പേരിലുള്ള മരുന്നുകൾ എന്നിവയുമായി ബന്ധപ്പെട്ട എല്ലാ വിവരങ്ങളും നിരീക്ഷിക്കപ്പെടുന്നു. ഈ മൂന്ന് ചികിത്സകളും ജീൻ അടിസ്ഥാനമാക്കിയുള്ള ചികിത്സകളാണ്. മൂന്ന് ചികിത്സകളിൽ ഒന്നിനും മികവ് തെളിയിക്കപ്പെട്ടിട്ടില്ല.

ഇതിൽ റിസ്‌ഡിപ്ലാം ആക്ടീവ് ഘടകമുള്ള മരുന്ന് നമ്മുടെ രാജ്യത്തേക്ക് കടക്കുന്നതിന് ആവശ്യമായ നിയമനടപടികൾ ബന്ധപ്പെട്ട കമ്പനി പൂർത്തിയാക്കി അപേക്ഷ നൽകിയിട്ടുണ്ട്. ഈ മരുന്നിനെക്കുറിച്ചുള്ള ശാസ്ത്രീയ ഡാറ്റ, നമ്മുടെ രോഗികൾക്ക് ഒരു പരിഹാരത്തിന്റെ രൂപത്തിൽ വാമൊഴിയായി നൽകാനും അനുവദിക്കും, അത് മൂല്യനിർണ്ണയം നടത്തി പ്രസക്തമായ മരുന്നിന്റെ ലൈസൻസിംഗിനായി അവസാന ഘട്ടത്തിലെത്തി. ഇന്ന് നമ്മുടെ ശാസ്ത്ര സമിതി നടത്തിയ യോഗത്തിൽ, നമ്മുടെ ആരോഗ്യ സംവിധാനത്തിന്റെ എല്ലാ വിശദാംശങ്ങളും, മരുന്ന് എങ്ങനെ തയ്യാറാക്കുന്നു, അത് എങ്ങനെ നമ്മുടെ രോഗികൾക്ക് എത്തിക്കുന്നു, എന്നിവ സൂക്ഷ്മമായി വിലയിരുത്തി. വരും ദിവസങ്ങളിൽ ഈ മരുന്നിന്റെ ലൈസൻസ് നടപടികൾ പൂർത്തിയാക്കും. നഴ്‌സിനേഴ്‌സൻ ചികിത്സ പ്രയോഗിക്കാൻ പ്രയാസമുള്ള, ഫലപ്രാപ്തി അറിയാവുന്ന രോഗികൾക്ക് ഈ മരുന്ന് ഒരു ഓപ്ഷനായി നൽകാൻ തീരുമാനിച്ചു. രാജ്യത്തിന്റെ ഡാറ്റ വർദ്ധിക്കുന്നതിനനുസരിച്ച്, ആപ്ലിക്കേഷൻ തത്വങ്ങൾ സയന്റിഫിക് കമ്മിറ്റി അവലോകനം ചെയ്യും.

അതിനാൽ, എസ്എംഎ രോഗികൾക്കുള്ള ചികിത്സാ ഗൈഡിൽ ഇപ്പോൾ രണ്ട് മരുന്നുകൾ ഉൾപ്പെടുത്തുമെന്ന് കോക്ക ഊന്നിപ്പറഞ്ഞു.

"സോൾജെൻസ്മ ചികിത്സ രോഗലക്ഷണമുള്ള രോഗികൾക്ക് ഗുണം ചെയ്യുന്നില്ലെന്ന് അറിയാം"

"ജീൻ തെറാപ്പി" എന്നറിയപ്പെടുന്ന സോൾജെൻസ്മ എന്ന ചികിത്സയെക്കുറിച്ച് എസ്എംഎ സയന്റിഫിക് കമ്മിറ്റിയിൽ നടത്തിയ വിലയിരുത്തലുകളെക്കുറിച്ചുള്ള എല്ലാ ശാസ്ത്രീയ വിവരങ്ങളും സംഭവവികാസങ്ങളും സൂക്ഷ്മമായി പിന്തുടരുന്നുവെന്ന് ആരോഗ്യമന്ത്രി കൊക്ക അടിവരയിട്ടു.

മന്ത്രാലയത്തിന്റെ പ്രധാന കാര്യം ശാസ്ത്ര സമിതികളുടെ വിലയിരുത്തലും ആഗോള അഭിനേതാക്കളുടെ ദോഷങ്ങളിൽ നിന്ന് രോഗികളെ സംരക്ഷിക്കലുമാണെന്ന് ഊന്നിപ്പറഞ്ഞ കൊക്ക പറഞ്ഞു, “ഈ അർത്ഥത്തിൽ, ശാസ്ത്രീയ ഡാറ്റയെയും പ്രയോഗങ്ങളെയും കുറിച്ച് ഗുരുതരമായ സംവരണം ഉണ്ടായിട്ടുണ്ട്. രോഗികൾ. പരീക്ഷണത്തിന്റെ ഫലങ്ങളിൽ പൊരുത്തക്കേടുകൾ കണ്ടു, ഇത് യുണൈറ്റഡ് സ്റ്റേറ്റ്സിലെ മരുന്നിന്റെ രജിസ്ട്രേഷന്റെ അടിസ്ഥാനമായിരുന്നു, ഈ ഡാറ്റ അടങ്ങിയ ശാസ്ത്രീയ പ്രസിദ്ധീകരണം വളരെ അഭിമാനകരമായ ഒരു ശാസ്ത്ര ജേണലിൽ നിന്ന് നീക്കം ചെയ്യേണ്ടിവന്നു.

കൊക്ക തുടർന്നു:

“ഈ ഘട്ടത്തിൽ, നമ്മുടെ രാജ്യത്ത് ജനിക്കുന്ന ഓരോ എസ്എംഎ കുഞ്ഞിനും അതിന്റെ ഫലപ്രാപ്തി അറിയാവുന്ന ഒരു ചികിത്സ ലഭിക്കുന്നുണ്ടെന്നും ആരോഗ്യ മന്ത്രാലയം എന്ന നിലയിൽ ഞങ്ങൾ എസ്എംഎ സഹായ കാമ്പെയ്‌നുകളൊന്നും അംഗീകരിക്കുന്നില്ലെന്നും അറിയാൻ ഞങ്ങൾ ആഗ്രഹിക്കുന്നു. സോൾജെൻസ്മ ചികിത്സ രോഗലക്ഷണമുള്ള രോഗികൾക്ക് ഗുണം ചെയ്യില്ലെന്ന് അറിയാം. എന്നിരുന്നാലും, രോഗലക്ഷണങ്ങൾ കാണിക്കുന്ന, ഉപകരണവുമായി ബന്ധിപ്പിച്ചിരിക്കുന്നതും ചികിത്സയിൽ നിന്ന് പ്രയോജനം ലഭിക്കാത്തതുമായ ഈ രോഗികൾക്ക് പോലും പ്രചാരണങ്ങളുണ്ട്. വാസ്‌തവത്തിൽ, ഇത്തരം പ്രചാരണങ്ങൾ നടത്തി വിദേശത്തേക്ക് കൊണ്ടുപോകുകയും ഞങ്ങളുടെ അനുമതിയില്ലാതെ സോൾജെൻസ്‌മ ചികിത്സ നേടുകയും പ്രയോജനം ലഭിക്കാത്തപ്പോൾ ന്യൂസിനേർസെൻ ചികിത്സ തുടരാൻ ഞങ്ങളുടെ മന്ത്രാലയത്തിന് അപേക്ഷ നൽകുകയും ചെയ്‌ത ധാരാളം കുഞ്ഞുങ്ങൾ നമുക്കുണ്ട്.

ഈ ചിത്രങ്ങളെല്ലാം ഉണ്ടായിരുന്നിട്ടും, ഇത് നമ്മുടെ രോഗികൾക്ക് അധിക ആനുകൂല്യം നൽകാനുള്ള സാധ്യത അവഗണിക്കാതിരിക്കാൻ, മരുന്ന് നമ്മുടെ രാജ്യത്തേക്ക് പ്രവേശിക്കുന്നതിന് അവർക്ക് നിയമപരമായ അപേക്ഷ ഇല്ലെങ്കിലും, ബന്ധപ്പെട്ട കമ്പനി ഉദ്യോഗസ്ഥരെ അഭിമുഖം നടത്തി ശാസ്ത്രീയമായി തെളിവുകൾ നൽകുകയും ഈ ഡാറ്റ ഞങ്ങളുടെ സയന്റിഫിക് കമ്മിറ്റിക്ക് വീണ്ടും സമർപ്പിക്കുകയും ചെയ്തു. ഞങ്ങളുടെ സയന്റിഫിക് കമ്മിറ്റി നടത്തിയ വിലയിരുത്തലിൽ, മറ്റ് ചികിത്സകളേക്കാൾ സോൾജെൻസ്മ എന്ന മരുന്നിന്റെ ചികിത്സയുടെ മികവ് കാണിക്കുന്ന ഒരു താരതമ്യ ശാസ്ത്രീയ പഠനവും ഇപ്പോഴും നടന്നിട്ടില്ലെന്ന് കണ്ടെത്തി.

"ഞങ്ങളുടെ എസ്എംഎ സയന്റിഫിക് കമ്മിറ്റി എത്രയും വേഗം മൂല്യനിർണ്ണയം നടത്തും"

സോൾജെൻസ്മ ചികിത്സയിലെ പാർശ്വഫലങ്ങൾ കാരണം യൂറോപ്യൻ മെഡിസിൻസ് ഏജൻസി 12 മാസത്തിൽ കൂടുതൽ പ്രായമുള്ള കുട്ടികളെ അടുത്തിടെ നിയന്ത്രിച്ചിട്ടുണ്ടെന്ന് ചൂണ്ടിക്കാട്ടി, കോക്ക ഇനിപ്പറയുന്ന പ്രസ്താവനകൾ നടത്തി:

“ഈ സാഹചര്യം ഞങ്ങളുടെ സയന്റിഫിക് കമ്മിറ്റി സൂക്ഷ്മമായി പിന്തുടരുന്നു. എന്നിരുന്നാലും, 0-6 ആഴ്ച നവജാതശിശു സ്ക്രീനിംഗിൽ നിന്ന് രോഗലക്ഷണങ്ങളില്ലാത്ത SMA ടൈപ്പ്-1 ശിശുക്കളിൽ സോൾജെൻസ്മ എന്ന മരുന്നിന് മറ്റ് മരുന്നുകളോട് സമാനമായ ഫലപ്രാപ്തിയുണ്ടെന്ന് കാണിക്കുന്ന പഠനങ്ങൾ കഴിഞ്ഞ 5 മാസങ്ങളിൽ പ്രസിദ്ധീകരിച്ചിട്ടുണ്ട്. പുതിയ പരീക്ഷയ്‌ക്കായി ബന്ധപ്പെട്ട കമ്പനിയിൽ നിന്ന് യഥാർത്ഥ ജീവിത ഡാറ്റ ആവശ്യപ്പെട്ട് പുതിയ മൂല്യനിർണ്ണയം നടത്തുന്നത് ഉചിതമാണെന്ന് കരുതി. ഞങ്ങളുടെ എസ്എംഎ സയന്റിഫിക് കമ്മിറ്റി ഈ വിലയിരുത്തൽ എത്രയും വേഗം നടത്തും.

SMA ചികിത്സയിൽ ലോകത്ത് ഉപയോഗിക്കുന്ന മൂന്ന് മരുന്നുകളിൽ ഒന്നായ Nursinersen, നമ്മുടെ നാട്ടിൽ ലൈസൻസ് നേടി, risdiplam ലൈസൻസിന് അപേക്ഷിച്ച് അവസാന ഘട്ടത്തിൽ എത്തി. സോൾജെൻസ്മയാകട്ടെ, ലൈസൻസിംഗിനായി ഒരു മുൻകൈയും എടുത്തില്ല. ചികിത്സയുടെ കണ്ടെത്താവുന്നതും സുരക്ഷിതവുമായ പ്രയോഗത്തിന് ലൈസൻസിംഗ് വളരെ പ്രധാനമാണ്.

"ഞങ്ങളുടെ കുടുംബങ്ങളുടെ പ്രതീക്ഷ വാണിജ്യ ആവശ്യങ്ങൾക്കായി ഉപയോഗിക്കാൻ ഞങ്ങൾ അനുവദിക്കില്ല"

സ്റ്റാൻഡേർഡ് കെയർ നിയമങ്ങൾ പാലിച്ചുകൊണ്ട് ഉയർന്ന തലത്തിൽ എസ്എംഎ രോഗികൾക്കും അവരുടെ കുടുംബങ്ങൾക്കും യഥാർത്ഥ പ്രതീക്ഷകളെ അടിസ്ഥാനമാക്കി ആരോഗ്യ സേവനവും പരിചരണവും നിലനിർത്താനാണ് തങ്ങൾ ലക്ഷ്യമിടുന്നതെന്ന് മന്ത്രി കോക്ക പ്രസ്താവിക്കുകയും ഇനിപ്പറയുന്ന വിലയിരുത്തൽ നടത്തുകയും ചെയ്തു:

“പ്രതീക്ഷയുടെ ദുരുപയോഗം ഞങ്ങൾ ഇതുവരെ അനുവദിച്ചിട്ടില്ലെന്നും ഭാവിയിൽ ഞങ്ങൾ അത് അനുവദിക്കില്ലെന്നും പ്രത്യേകം ചൂണ്ടിക്കാണിക്കാൻ ഞങ്ങൾ ആഗ്രഹിക്കുന്നു. ഞങ്ങളുടെ കുടുംബങ്ങളുടെ പ്രതീക്ഷ വാണിജ്യ ആവശ്യങ്ങൾക്കായി ദുരുപയോഗം ചെയ്യാൻ ഞങ്ങൾ അനുവദിക്കില്ല. ഞങ്ങളുടെ കുട്ടികളെ വിഷയങ്ങളായി ഉപയോഗിക്കാൻ അനുവദിക്കില്ലെന്ന് ഞങ്ങൾ നേരത്തെ പ്രഖ്യാപിച്ചിരുന്നു. ഞങ്ങൾ ഈ സ്ഥാനം നിലനിർത്തുന്നുവെന്ന് അറിയാൻ ഞങ്ങൾ ആഗ്രഹിക്കുന്നു. എന്നിരുന്നാലും, ശാസ്ത്രീയ തെളിവുകൾ ഉപയോഗിച്ച് ഫലപ്രാപ്തി തെളിയിക്കപ്പെട്ട ഏത് ചികിത്സയ്ക്കും ആവശ്യമായ സൗകര്യം നൽകാൻ ഞങ്ങൾ തയ്യാറാണ്.